原发免疫性血小板减少症

原发免疫性血小板减少症是最常见的获得性出血性疾病之一。成人的年发病率为5～10／10万，儿童为4～5/10万，儿童、育龄期女性、60岁以上老年人是该病的高发群体。本病目前病因不明确，发病机制是由于患者对自身抗原的免疫失耐受，免疫攻击自身血小板和巨核细胞，导致血小板破坏增多和血小板生成相对不足，从而导致血小板减少。临床表现以皮肤、黏膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。部分患者有乏力症状，也可以仅有血小板减少而没有出血症状。部分患者不需治疗。如果患者血小板减少，或者有出血症状，需要进行血小板输注、促血小板生成药等紧急治疗。新诊断患者需要静脉注射丙种球蛋白、肾上腺糖皮质激素，也可以用促小生成药艾曲波帕和罗米司亭等，部位患者须行脾切除。儿童原发免疫性血小板减少症 80%的病例在诊断12个月内血小板计数可恢复正常。大多数患者预后良好，个别患者会死于颅内出血。

血液内科

目前病因不明确，发病机制是由于患者对自身抗原的免疫失耐受，免疫攻击自身血小板和巨核细胞，导致血小板破坏增多和血小板生成相对不足，从而导致血小板减少。

常常表现为反复皮肤黏膜出血如淤点、紫癜、淤斑、外伤后止血不易止以及鼻出血、牙龈出血、月经过多，也可以出现消化道出血、血尿等，除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现。

血常规：至少2次血常规检查提示血小板计数减少，血细胞形态无异常。骨髓检查：巨核细胞数增多或正常、有成熟障碍。其它检查：相应的病毒学、免疫学检查等排除其他自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴系统增殖性疾病、感染等继发性血小板减少症。特殊实验室检查：血小板抗体、血小板生成素(TPO)的检测有助于ITP的诊断。

原发免疫性血小板减少症的诊断是排除性诊断，首先是通过病史询问和体格检查确定是否有出血表现和出血程度，是否有发热、贫血、肝、脾、淋巴结肿大等其它疾病的临床表现；其次是血常规检查确认是否血小板计数减少（排除假性血小板减少），血涂片、骨髓象等检查排除白血病、再生障碍性贫血、系统性红斑狼疮、感染等继发性血小板减少和遗传性血小板减少。

本病需要与假性血小板减少、再生障碍性贫血、白血病、系统性红斑狼疮、骨髓增生异常综合征、脾功能亢进、感染、自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴系统增殖性疾病等疾病以及先天性血小板减少进行鉴别。

治疗原则：并非所有诊断的患者都需要治疗。如果血小板数≥30×l0⁹／L、无出血表现而且不从事增加出血危险工作（或活动）的成人ITP患者发生出血的危险性比较小，可予观察和随访。儿童原发免疫性血小板减少症多为自限性，治疗措施更多取决于出血的症状而非血小板数目。 如果患者有出血症状，无论血小板减少程度如何，都应积极治疗。紧急治疗：对于病情十分危急，需要立即提升血小板水平的患者应给予血小板输注，还可选用静脉输注丙种球蛋白、甲泼尼龙、促血小板生成药物以及其他治疗措施。如上述治疗措施仍不能控制出血，可以考虑使用重组人活化因子Ⅶ（rhFⅦa）。新诊断ITP的一线治疗：包括静脉注射用丙种球蛋白和肾上腺糖皮质激素（包括大剂量地塞米松或常规剂量泼尼松），同时必须考虑到长期应用可能出现的不良反应。二线治疗：促血小板生成药物，包括重组人血小板生成素及其受体激动剂艾曲波帕和罗米司亭；抗CD20单克隆抗体和脾切除术。在脾切除前，必须对诊断重新评价。此外还有其他二线药物治疗：硫唑嘌呤、环孢素A、达那唑、长春碱类等。

严重血小板减少者，可因脑或其他重要脏器出血死亡。

经治疗大多数患者预后良好，但易复发。儿童原发免疫性血小板减少症 80%的病例在诊断12个月内血小板计数可恢复正常。

病因不明确，目前没有良好的预防措施。由于感染可以加重血小板的破坏，导致血小板数进一步减少，出血症状加重，应该注意感染的预防。

中华医学会血液学分会血栓与止血学组.2016.成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识(2016年版).中华血液学杂志，37（02）：89-93.